Da wir schon bei Superlativen sind - schon mal etwas gehört vom Medikament Zolgensma, einer Gentherapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA)?
Bei dieser Krankheit verursacht ein Gendefekt die Funktion von Motoneuronen im Rückenmark und verursacht dadurch Muskelschwäche im gesamten Körper. Die seltene Erbkrankheit - 6 Fälle pro 10.000 Lebengeburten - führt in den meisten Fällen noch vor dem zweiten Lebensjahr zum Tod. Helfen kann ein Medikament im Bereich der Gentherapie - Zolgensma. Das Mittelchen ist zu haben für den Preis von 2,25 Millionen EUR.
Und wer hat´s im Programm?
Novartis. Das Mittel stammt allerdings nicht aus dem eigenen Forschungslabor.
Entwickelt wurde Zolgensma ursprünglich vom Arzt Brian Kasper am Nationswide Children Hospital in Columbus, Ohio. Finanziert wurde die Forschung zu einem beträchtlichen Teil von einer gemeinnützigen Stiftung (initiative-sma.de/die-initiative-sma/uber-uns/), die von Dr. Inge Schwersenz und Klaus Schwersenz, Eltern eines an SMA verstorbenen Kindes, im Jahr 2001 gegründet hatten.
Im Jahr 2013 übertrug das Krankenhaus die Rechte an der Gentherapie dann an die US-Firma AveXis, die sich seit der Gründung im Jahr 2010 auf Gentherapien spezialisiert hat. Im Jahr 2018 übernahm der Schweizer Pharma-Riese Novartis die Firma für einen Preis von 8,7 Milliarden US-Dollar.
In den USA wurde Zolgensma im Mai 2019 zugelassen, die Europäische Union folgte fast genau ein Jahr später.
Kurz nach der US-Zulassung wurde bekannt, dass Wissenschaftler Daten aus Tierversuchen manipuliert hatten. Novartis hatte den Herstellungsprozess von Zolgensma verändert, die Versuche sollten den Vergleich zu gleichwertigen, allerdings preiswerteren Produkten ermöglichen.
In den USA verlangt Novartis für eine Behandlung mit Zolgensma gut 2,1 Millionen US-Dollar, verteilt über einen Zeitraum von fünf Jahren. In Deutschland soll eine Behandlung mit Zolgensma nach den Vorstellungen des Herstellers etwa 2,25 Millionen Euro kosten, inklusive zusätzlich notwendiger Leistungen. Sollte sich die Gentherapie als unwirksam erweisen, werden die Kosten wohl zumindest teilweise rückerstattet.
Zolgensma ist in Deutschland für Säuglinge und Kinder mit SMA Typ 1 (es gibt und bis einschließlich 3 Kopien des SMN2-Gens ohne Altersbeschränkung und ohne Gewichtsbeschränkung zugelassen.
Die gesetzliche Krankenversicherung übernimmt die Kosten der Behandlung mit Zolgensma in der Regel, wenn die Therapie medizinisch erforderlich und ärztlich beabsichtigt ist.